薬は病気を治すために使用されます。しかし、その反面好ましくない作用（副作用）が現れる場合があることから、治療効果は大きく、副作用の少ない薬が望まれています。

新しい薬が一般的に使われるようになるためには、まず効果のありそうな「薬の候補」見つけだして、動物による試験が行われます。そこで十分に調べた後、少数の健康な成人の方に実際に使用していただき、その薬の安全性を調べます。次に実際の患者さんに使用していただき、「その薬が病気に対してどれだけ効くか （効果）」と「どのような種類の副作用がどのくらいの割合で起こるのか（安全性）」調べるための試験を行います。このような「人」に対して行われる試験の ことを「治験」と呼び、試験される開発中の薬のことを「治験薬」と呼んでいます。

「治験」は薬事法やGCP※に従って行われます。これらの結果を厚生労働省が審査した後、薬として承認されれば、一般の患者さんにも広く使っていただける ようになります。今、病院で使用されている薬も、先人の方々のご協力によって「治験」という試験的、研究的な段階を経て厚生労働省の承認が得られました。 つまり薬による病気の治療、医学の進歩は、治験に参加してくださった方々のご協力によって支えられているといえます。

※GCP：Good Clinical Practice「医薬品の臨床試験の実施に関する基準」